메카세르민 인파베이트

Mecasermin rinfabate
메카세르민 인파베이트
의 조합
IGF-1성장률
IGFBP-3결합단백질
임상 데이터
상호아이플렉스
AHFS/Drugs.com모노그래프
루트
행정부.		주입
ATC 코드
식별자
켐스파이더
  • 없음.
☒NcheckY (이게 뭐죠?) (표준)

메카세르민 린파베이트(INN, USAN)(브랜드명 아이플렉스)는 인간 rhIGFBP-3인슐린 유사성장인자 1(IGF-1)과 인간 인슐린 유사성장인자 결합단백질 3(IGFBP-3)로 구성된 약물로 근위축성 측삭경화증(루게릭병)[1][2] 치료에 사용된다.

그것은 메카세르민과 작용이 비슷하지만 부작용이 적다.[3]

잠재적인 용도

Mecasermin rinfabate는 INSMED corporation에 의해 심각한 1차 IGF-I 결핍(1차 IGFD)을 가진 어린이 또는 GH에 대한 중화 항체를 개발한 성장 호르몬(GH) 유전자 결실을 가진 어린이의 성장 실패 치료를 위해 개발되었다.아이플렉스는 특허 합의로 단신 관련 인디케이터 시장에서 퇴출된다.하지만, 아이플렉스는 다른 몇 가지 심각한 의학적 상태에 대한 치료법으로 연구되고 있다.

2009년 3월 11일, FDA는 메카세르민 인파베이트가 일반적으로 루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증을 가진 미국인들에게 임상시험의 일부로 제공될 것이라고 발표했다.그 약은 현재 이 질환에 [4][5]대해 이탈리아에서 구할 수 있다.

근위축증

Iplex는 Rochester University of Medicine School의 Phase II 임상 연구에서 Muscle Dystrophy Association과 National Institute of Health에서 자금을 지원받아 조사되었습니다.이 2단계 프로그램은 MMD 환자에서 1일 1회 Iplex 피하주사의 안전성과 허용성을 연구했다. MMD 환자는 총 근육량, 테스토스테론 수치 및 LDL 수치에서 유의미한 증가를 보였으며, 트리글리세리드 및 HDL 수치에서 유의미한 감소, 그립 강도 및 보행력 T와 같은 기능 분석에서 유의미한 감소를 보였다.ests는 개선되지 않았습니다.

HIV관련지방재분배증후군

또한 Iplex는 HIV-Associated Adipose Redistribution Syndrome(HARS)의 가능한 치료제로 검토되고 있습니다.데이터는 캘리포니아 대학 샌프란시스코 의대 교수인 Morris Schambelan, M.D.가 지시한 Phase II 임상 연구에서 수집되고 있습니다.Shambelan 박사는 샌프란시스코 종합병원의 내분비학 과장 및 종합임상연구센터 소장을 맡고 있습니다.본 연구는 Iplex가 내장 지방 분포, 포도당 및 지질 대사에 미치는 영향을 결정하는 주요 목표로 Iplex 치료의 안전성과 효과를 평가하기 위해 고안되었습니다.이 시험의 초기 데이터는 2007년에 입수할 수 있으며, 단계 III 시험은 2009년에 개시된다.

미숙아망막증

임상 작업은 ROP(Retinopathy of Premature)를 치료하기 위한 Iplex 개발의 초기 단계에 있다.매년 약 14,000명에서 16,000명의 미숙아에게 영향을 미치는 이 질병은 대부분의 경우 눈 뒤쪽에 있는 작은 혈관의 발달 부족을 야기하여 실명을 초래한다.스웨덴 예테보리 대학에서 미국 하버드 의대 과학자들과 협력하여 ROP 치료제로서 Iphase I 임상 연구가 시작되었습니다. 이 연구의 결과는 2007년 말까지 나올 예정입니다.

근위축성 측삭경화증

루게릭병으로 알려진 근위축성 측삭경화증은 뇌와 척수의 신경 세포에 영향을 미치는 진행성 신경 변성 질환이다.운동 신경 세포는 뇌에서 척수, 그리고 척수에서 몸 전체의 근육까지 도달한다.ALS에 있는 운동 뉴런의 점진적인 퇴화는 결국 그들을 죽음으로 이끈다.운동 뉴런이 죽으면 근육의 움직임을 시작하고 제어하는 뇌의 능력이 상실된다.자발적인 근육 작용이 점진적으로 영향을 미치면서, 질병의 말기에 있는 환자들은 완전히 마비될 수 있다.

2007년 1월 INSMED는 이탈리아 보건부가 INSMED 법인에 ALS로 고통받는 이탈리아 환자들을 치료할 수 있도록 해달라고 요청했다고 발표했다.

IGF-1(Iplex의 주요 성분)은 최근 ALS 임상시험의 대상이었다.미국 전역의 20개 ALS 치료 센터에서 330명의 ALS 환자가 참여했습니다.무작위 이중 블라인드 플라시보 대조 시험에서 피부 아래(피하 전달)에 약물을 주입했습니다. 이는 임상 시험을 수행하는 황금 표준 방법입니다.2년의 치료 기간이 끝날 때, IGF-1을 투여받은 ALS 환자와 근력, 호흡 또는 생존을 위한 기관절제술의 필요성, 위약을 투여받은 사람 사이에 차이가 없어 IGF-1이 환자에게 아무런 유익성도 제공하지 않았다.현재 결과는 신경학 [6]11월 25일자에 게재되었다.연구진은 미네소타 주 로체스터에 있는 메이요 클리닉의 에릭 J. 소렌슨 MD가 이끌었다. "이 연구는 매우 실망스럽기는 하지만, 적어도 이 약에 대한 이 전략에 대해 결정적이고, 제 생각에, 꽤 확실한 답을 주는 것 같습니다,"라고 소렌슨 박사는 말했다.하지만, 그는 "IGF-1 경로가 ALS에 걸린 사람들에게 유익할 수 있다는 많은 증거가 있지만,[7] 우리가 투여한 방법으로는 그렇지 않다"고 덧붙였다.

IGF-1을 보다 선별적인 방법으로 전달하는 새로운 방법들이 현재 진행 중에 있는데, 바이러스 매개체 또는 줄기세포를 사용하는 것을 포함한다.ALS에서 IGF-1의 이전 2단계 3단계 시험에서는 일관되지 않은 결과가 나타났다. 북미에서 수행된 1단계 시험에서는 이점이 발견된 반면, 다른 실험에서는 이전 결과가 확인되지 않았다.De Sorenson은 다음과 같이 결론짓습니다.우리의 연구결과는 이전 유럽의 연구결과와 가장 유사하며 생존율이나 기능적 측면 모두에서 아무런 이점이 없습니다."이전 북미 연구에서 지적된 이점을 확인할 수 없었던 것은 실망스러운 일입니다."

결정적인 증거는 Iplex(및 어떤 형태의 IGF-1)가 인간 ALS의 진행을 늦출 수 없다는 것입니다.라임병과 ALS의 관련성에 관한 기사를 게재한 사이트의 상당수는 만성 라임병 치료를 전문으로 하는 클리닉이나 이 치료용 제품 판매업자의 [8]후원을 받고 있습니다.

미오토니아선천성

선천성근은 유전적인 근육 질환이다.선천성 근질병의 두 가지 주요 유형은 유아기에 시작되는 톰센병과 보통 4세에서 12세 사이에 시작되는 베커병이다.

레퍼런스

  1. ^ Williams RM, McDonald A, O'Savage M, Dunger DB (March 2008). "Mecasermin rinfabate: rhIGF-I/rhIGFBP-3 complex: iPLEX". Expert Opin Drug Metab Toxicol. 4 (3): 311–24. doi:10.1517/17425255.4.3.311. PMID 18363546. S2CID 71237825.
  2. ^ Kemp SF (March 2007). "Mecasermin rinfabate". Drugs Today. 43 (3): 149–55. doi:10.1358/dot.2007.43.3.1079876. PMID 17380212.
  3. ^ Kemp SF, Thrailkill KM (April 2006). "Investigational agents for the treatment of growth hormone-insensitivity syndrome". Expert Opin Investig Drugs. 15 (4): 409–15. doi:10.1517/13543784.15.4.409. PMID 16548790. S2CID 29352034.
  4. ^ Jennifer Corbett Dooren (2009-03-10). "FDA Allows Use of Drug for ALS". Wall Street Journal. Retrieved 2009-03-11.
  5. ^ Amy Harmon (2009-05-17). "Fighting for a Last Chance at Life". The New York Times. Retrieved 2009-05-17.
  6. ^ Sorenson E. J.; et al. (2008). "Subcutaneous IGF-1 is not beneficial in 2-year ALS trial". Neurology. 71 (22): 1770–5. doi:10.1212/01.wnl.0000335970.78664.36. PMC 2617770. PMID 19029516.
  7. ^ Jeffrey, Susan (2008-11-26). "No Benefit of Treatment With IGF-1 in ALS". Medscape. Retrieved 2008-12-06.
  8. ^ . The ALSUntangled Group. "ALSUntangled Update 1: Investigating a bug (Lyme Disease) and a drug (Iplex) on behalf of people with ALS". Amyotrophic Lateral Sclerosis. 10 (4): 248–50. 2009. doi:10.1080/17482960903208599. PMID 19701824.{{cite journal}}: CS1 유지보수: 기타 (링크)

외부 링크