루스파이터셉트

Luspatercept
루스파이터셉트
임상자료
상명레블로질
기타 이름ACE-536, Luspatercept-aamt
AHFS/Drugs.com모노그래프
메드라인플러스a620043년
라이센스 데이터
임신
범주
경로:
행정		피하 주사
ATC 코드
법적현황
법적현황
식별자
CAS 번호
펍켐 CID
드러그뱅크
켐스파이더
  • 없는
유니
케그
화학 및 물리적 데이터
공식C3350H5070N906O1044S38
어금질량75958.99 g·1998−1

레블로질이라는 상표명으로 판매되는 루스파이터셉트는 베타탈라세미아, 골수성신드롬의 빈혈 치료에 사용되는 약물이다.[2]

미국 식품의약국(FDA)은 2013년 고아 마약류 현황과 2015년 패스트트랙 지정을 모두 부여했다.[4]미국 식품의약국(FDA)은 이를 1급 의약품으로 보고 있다.[5]

임상발달

3단계 임상시험은 혈액학적 장애 베타 탈라세미아[6] 및 골수이식증후군의 빈혈 치료에 대한 루스파제 유효성을 평가하였다.[7][8]

구조 및 메커니즘

Luspatercept는 면역글로불린 G에서 유래한 단백질과 연결된 인간 활성산 수용체 타입 IIb(ActRIIB)에서 유래한 재조합성 핵융합 단백질이다.[9]TGF(Transformation growth factor beta) 슈퍼 패밀리 리간드를 묶어 SMAD 신호를 줄인다.SMAD 신호의 감소는 적색선 성숙을 향상시킨다.[10]

역사

액셀러레이터온파마가 셀젠과 손잡고 개발했다.[11]

미국 식품의약국(FDA)은 2019년 11월 정기 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 베타탈라세혈증 환자의 빈혈(적혈구 부족) 치료에 대해 Luspatercept–aamt를 승인했다.[12][13][14][15]Luspatercept는 2020년 6월에 유럽연합에서 의료용으로 승인되었다.[3]

의료용

루스파이터셉트는 수혈 의존성 베타 탈라세미아가 있는 성인에게 사용되며 위약에 비해 수혈부담이 33% 감소하는 것은 물론 혈청 페리틴(저장철) 농도를 낮추는 것으로 나타났다.그러나 그 약은 간이나 심장 철분 농도 감소와 관련하여 유의미한 효과는 없었다.가능한 부작용으로는 일시적인 뼈 통증, 관절 통증(관절염), 현기증, 혈압 상승(고혈압), 요산 수치 상승(고페루리아혈증) 등이 있다.또한 혈전증 위험인자가 있는 환자에게서 혈전증(혈전)의 위험이 증가하였고, 후천성 혈전증을 복용하고 있었다.[10]Luspatercept는 현재 비투과 의존성 베타 탈라세미아가 있는 성인에게 사용하도록 평가되고 있다.[16]

참조

  1. ^ a b "Reblozyl". Therapeutic Goods Administration (TGA). 7 September 2021. Retrieved 17 September 2021.
  2. ^ a b "Reblozyl- luspatercept injection, powder, lyophilized, for solution". DailyMed. Retrieved 17 September 2021.
  3. ^ a b "Reblozyl EPAR". European Medicines Agency (EMA). 28 April 2020. Retrieved 26 September 2020.
  4. ^ "FDA Fast Track Designation Granted to Luspatercept for the Treatment of Patients with Beta-Thalassemia" (Press release). Acceleron/Celgene. 18 May 2015. Retrieved 22 May 2017 – via Business Wire.
  5. ^ "New Drug Therapy Approvals 2019". U.S. Food and Drug Administration. 31 December 2019. Retrieved 15 September 2020.
  6. ^ ClinicalTrials.gov의 임상시험 번호 NCT02604433 "베타(β) 탈라세미아(BELIVE)로 인한 정기적 적혈구 수혈이 필요한 성인의 루스파이터셉트(ACE-536) 대 플라시보의 효능 및 안전 연구"
  7. ^ 임상시험 번호 NCT02631070은 ClinicalTrials.gov에서 "매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험으로 인한 빈혈을 치료하기 위한 Luspatercept (ACE-536) 연구"를 참조한다.
  8. ^ "Luspatercept". AdisInsight. Retrieved 1 February 2017.
  9. ^ "Luspatercept". NCI Thesaurus. National Cancer Institute.
  10. ^ a b Taher AT, Musallam KM, Cappellini MD (February 2021). "β-Thalassemias". The New England Journal of Medicine. 384 (8): 727–743. doi:10.1056/NEJMra2021838. PMID 33626255. S2CID 232049825.
  11. ^ "Luspatercept: Our Lead Product Candidate". Acceleron Pharma. Retrieved 22 May 2017.
  12. ^ "FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder". U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Press release). 8 November 2019. Archived from the original on 13 November 2019. Retrieved 13 November 2019. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  13. ^ "Reblozyl (luspatercept-aamt) FDA Approval History". Drugs.com. Archived from the original on 13 November 2019. Retrieved 13 November 2019.
  14. ^ "FDA Approves Reblozyl (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions". Celgene (Press release). 8 November 2019. Archived from the original on 13 November 2019. Retrieved 13 November 2019.
  15. ^ "Drug Trials Snapshots: Reblozyl". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 8 November 2019. Retrieved 26 January 2020. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  16. ^ Piga A, Perrotta S, Gamberini MR, Voskaridou E, Melpignano A, Filosa A, et al. (March 2019). "Luspatercept improves hemoglobin levels and blood transfusion requirements in a study of patients with β-thalassemia". Blood. 133 (12): 1279–1289. doi:10.1182/blood-2018-10-879247. PMC 6440118. PMID 30617198.

외부 링크

  • "Luspatercept". Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.


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