울트라제닉스

Ultragenyx
Ultragenyx Pharmacical Inc.
유형공기업
산업
설립.2010년, 12년 전(2010년)
본사
노바토 (캘리포니아 주
,
미국
서비스 지역
국제
주요 인물
에밀 카키스
(사장 및 설립자)
상품들
수익.Increase 2억7100만달러 (2020년)[1]
종업원수
893 (2020)
웹 사이트ultragenyx.com

Ultragenyx는 일반적으로 승인된 치료법이 없고 의료 요구도 높은 희귀 유전병 치료를 위한 새로운 제품의 연구개발에 관여하는 바이오 의약품 회사입니다.이 회사는 뼈, 내분비, 대사, 근육 및 CNS 질환의 질병 범주에서 생물, 소분자, 유전자 치료법, ASO 및 mRNA를 포함한 여러 가지 약물 양식을 취급하고 있습니다.

Ultragenyx는 캘리포니아주 노바토와 캘리포니아주[2] 브리즈번에 본사를 두고 있으며 2021년 [3]현재 건설 중인 유전자 치료 공장을 포함한 보스턴 지역에 진출해 있다.그 회사의 중남미 본사는 [4]마이애미에 있다.

Ultragenyx는 GeneTX, 교와하코기린, 메레오바이오파마, 다이이치산쿄 [5]등 타사와 제품 개발에 협력하고 있다.울트라제닉스는 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 부로수맵, 트리헵타노인, 베스트로니다아제 알파 등 3개 제품을 보유하고 있으며 현재 임상시험 중이다.이 회사는 FDA와 [6]EMA가 승인한 Regeneron의 evinacumab-dgnb에 대한 미국 이외의 상업적 권리도 보유하고 있습니다.이 회사는 캐나다, 중남미, 유럽, 일본 [7]등 미국 이외의 지역에서도 승인된 치료법을 보유하고 있다.

Ultragenyx는 2020년과 2021년에 북미에서[8] Deloitte의 단식 성장 기술 및 생명 과학 회사 중 하나이자 BioSpace에 [9]의해 가장 일하기 좋은 회사 중 하나로 선정되었습니다.또한 2021년에는 이 회사의 CEO인 에밀 카키스가 캘리포니아 생명과학 판테온 리더십 [10]상을 수상했습니다.

역사

Ultragenyx Pharmacical Inc.는 2010년 Emil Kakkis가 설립한 회사로, 하버-UCLA 메디컬 센터를 시작으로 한 희귀병 치료제 개발 이력을 바탕으로 BioMarin 최고 의료책임자(CFO)와 EveryLife [11]Foundation 설립자로 계속 근무하고 있습니다.CEO 겸 사장이 되어 미국 [12][13]내 200,000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 희귀 질환의 치료 요구를 충족시키는 데 주력하고 있습니다.2014년 미국에 본사를 둔 이 회사는 1억2천600만 [14]달러를 조달한 기업공개(IPO)를 발표했다.2015년 Ultragenyx는 Arcturus Therapeutics와 mRNA 제품 개발을 위해 협력하기 시작했습니다.[15]

울트라제닉스는 2017년[16] 디멘션 테라퓨틱스를 인수해 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 제조 기술을 비롯해 내부 후보 3곳, 혈우병 [17]A사 후보 1곳 등을 확보했다.

2017년에는 Ace-ER의 GNE myopathy 치료제 개발을 중단했는데, 이는 팔의 강도가 크게 향상되었기 때문입니다.또한 환자의 신체 기능, 다리 근력 [18]및 무릎 신장력을 평가하는 세 가지 핵심 이차 종말점을 충족하지 못했다.이전의 마우스 실험에서는 효과가 나타났다.[19]

2020년 Ultragenyx는 보스턴 [20]근처에 새로운 유전자 치료 공장이 건설되고 있다고 발표했다.

상품들

  • 베스트로니다아제 알파(브랜드명 Mepsevii)는 2017년 11월 슬라이 [21]증후군으로 알려진 유전 대사 상태 무코다당증 타입 VII(MPS VII)를 가진 어린이와 성인을 치료하기 위해 승인되었다.
  • Burosumab(KRN-23, 브랜드명 Crysvita)은 2018년 FDA로부터 X-연계 저인산염 치료를 [22][23]승인받았다.2020년에 이 약은 종양에 의한 [24]골연화증을 치료하도록 승인되었다.
  • 정제 중쇄 트리글리세리드 트리헵타노인(브랜드명 도졸비)은 인체가 [25]지방으로부터 에너지를 생산할 수 없는 긴 사슬 지방산 산화 장애의 치료에 대해 2020년 승인되었다.트립타노인은 홀수 사슬 특성으로 인해 구연산 [26]순환에서 결핍된 중간체를 대체하는 대사물로 분해된다.발작성 질환인 글루트1 결핍증 치료제로서 본 약물에 대한 시험은 2017년 중간 단계의 [18]연구 실패로 중단되었다.
  • Evinacumab-dgnb(브랜드명 Evkeeza)는 2021년 2월 동종 가족성 고콜레스테롤혈증 [27]치료에 대해 승인되었다.리제너론이 개발한 울트라제닉스는 2022년 미국 [28]이외의 시장에서 판매 및 개발권을 취득했다.

파이프라인

생물학적

유전자 치료

ASO/mRNA

  • GTX-102 - 희귀 신경유전성 [34][35][36]질환인 엔젤만 증후군의 가능한 치료 옵션으로 임상 개발 중에 있다.

레퍼런스

  1. ^ "Ultragenyx Pharmaceutical Revenue 2012-2021 RARE".
  2. ^ "Ultragenyx reports nearly $73M Q3 loss as R&D spending up 30%". The North Bay Business Journal. 2021-11-03. Retrieved 2022-02-23.
  3. ^ "Rare disease drug maker Ultragenyx plans to hire 100-150 at new gene therapy facility near Boston". www.bizjournals.com. Retrieved 2022-02-23.
  4. ^ Bartucci, Camila (2021-11-23). "Ultragenyx abre central en Miami, Latam". PharmaBiz.NET (in Spanish). Retrieved 2022-03-03.
  5. ^ Denworth, Lydia (2020). "Is gene therapy ready to treat some forms of autism?". Science. doi:10.1126/science.abf2497. S2CID 242454742.
  6. ^ "Novato Firm Partners With Rival To Treat Rare Illness". Novato, CA Patch. 2022-01-21. Retrieved 2022-03-15.
  7. ^ "Health Canada Approves Ultragenyx' Drug for Group of Rare Metabolic Disorders". Global Genes. 2021-02-17. Retrieved 2022-03-18.
  8. ^ "2021 Technology Fast 500 Award Winners". Deloitte United States. Retrieved 2022-03-18.
  9. ^ "BioSpace Best Places to Work jobs Choose from 3,724 live job openings". www.biospace.com. Retrieved 2022-03-22.
  10. ^ "Marin County pharmaceuticals CEO wins lifetime achievement award". The North Bay Business Journal. 2021-11-17. Retrieved 2022-03-25.
  11. ^ "Providence Dr Emil Kakkis". NorthBay biz. Retrieved 2022-02-25.
  12. ^ "The road to a 'miracle drug': How Ultragenyx and partners found their way to the newest rare disease treatment". www.bizjournals.com. Retrieved 2022-03-08.
  13. ^ Commissioner, Office of the (2020-10-05). "Rare Diseases at FDA". FDA. Retrieved 2022-03-08.
  14. ^ "Ultragenyx raises $126 million in IPO". February 5, 2014.
  15. ^ Writer, GEN Staff (2015-10-29). "Ultragenyx, Arcturus Launch Up-to-$1.56B+ Rare Disease Collaboration". GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News. Retrieved 2022-02-15.
  16. ^ "Bruised Ultragenyx attempts swoop for in-demand Dimension". September 18, 2017.
  17. ^ Writer, GEN Staff (2017-10-02). "Dimension Therapeutics Spurns Regenxbio for Sweeter Ultragenyx Offer". GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News. Retrieved 2022-02-09.
  18. ^ a b "Ultragenyx shelves genetic disease drug after trial failure". August 23, 2017.
  19. ^ 타케다, 구글 북스에서의 근위축증 번역연구, 페이지 72
  20. ^ "Rare disease drug maker Ultragenyx plans to hire 100-150 at new gene therapy facility near Boston". www.bizjournals.com. Retrieved 2022-03-17.
  21. ^ Writer, GEN Staff (2017-11-16). "FDA Approves Ultragenyx Enzyme Replacement Therapy for MPS VII". GEN - Genetic Engineering and Biotechnology News. Retrieved 2022-02-10.
  22. ^ Lamb, Y. N. (2018). "Burosumab: First Global Approval". Drugs. 78 (6): 707–714. doi:10.1007/s40265-018-0905-7. PMID 29679282. S2CID 5022649.
  23. ^ "Specialty Pipeline Monthly Update" (PDF). September 2018.
  24. ^ "Crysvita Approved for Treatment of Tumor-Induced Osteomalacia". MPR. 2020-06-22. Retrieved 2022-02-04.
  25. ^ "FDA Greenlights Ultragenyx's Dojolvi for Long-Chain Fatty Acid Oxidation Disorders". BioSpace. Retrieved 2022-02-10.
  26. ^ Bulik, Beth Snyder (2021-01-29). "Ultragenyx earns 2 rare disease drug approvals—and a validated commercial strategy". Fierce Pharma. Retrieved 2022-03-25.
  27. ^ Sagonowsky, Eric (2021-02-11). "Regeneron's Evkeeza, carrying big price tag, wins FDA approval in ultra-rare cholesterol disease". Fierce Pharma. Retrieved 2022-03-11.
  28. ^ Adams, Ben (2022-01-07). "Regeneron hands over Evkeeza rights to Ultragenyx outside US, with an R&D asset also thrown in". Fierce Pharma. Retrieved 2022-03-11.
  29. ^ "Mereo BioPharma Group Pact With Ultragenyx Pharmaceutical to Develop Setrusumab to Strengthen Bones". December 21, 2020.
  30. ^ a b "Company Growth, Ambition Drive Ultragenyx's Continued Success". BioSpace. Retrieved 2022-03-03.
  31. ^ PhD, Marta Figueiredo. "First 2 Adults with Severe Hemophilia A Respond Well to Gene… – Hemophilia News Today". Retrieved 2022-03-17.
  32. ^ "Astra gets Wilson disease bonus". Evaluate.com. 2021-08-26. Retrieved 2022-03-22.
  33. ^ PhD, Aisha I. Abdullah. "Ultragenyx and Solid Biosciences Partner on DMD Gene Therapy – Muscular Dystrophy News". Retrieved 2022-03-25.
  34. ^ "A Study of the Safety and Tolerability of GTX-102 in Children With Angelman Syndrome (KIK-AS)". 2020. {{cite journal}}:Cite 저널 요구 사항 journal=(도움말)
  35. ^ "GeneTx and Ultragenyx Announce Investigational New Drug (IND)". CNN. January 15, 2020.
  36. ^ Carpenter, T. O.; Whyte, M. P.; Imel, E. A.; Boot, A. M.; Högler, W.; Linglart, A.; Padidela, R.; Van't Hoff, W.; Mao, M.; Chen, C. Y.; Skrinar, A.; Kakkis, E.; San Martin, J.; Portale, A. A. (2018). "Burosumab Therapy in Children with X-Linked Hypophosphatemia". The New England Journal of Medicine. 378 (21): 1987–1998. doi:10.1056/NEJMoa1714641. hdl:1805/18603. PMID 29791829. S2CID 44135503.
  37. ^ "Biotech Companies Announce Big Drug Wins with FDA". BioSpace. Retrieved 2022-02-25.
  38. ^ "mRNA therapeutics - Arcturus Therapeutics/Ultragenyx Pharmaceutical". Adis Insights, Springer. 21 Jun 2019.