브라나플람

Branaplam
브라나플람
Branaplam skeletal.svg
임상자료
기타 이름LMI070; NVS-SM1
식별자
  • (6E)-3-(1H-피라졸-4-yl)-6-[3-[2,6,6-테트라메틸피페리딘-4-yl)oxy-1H-피리다진-6-ylidene]사이클로헥사-2,4-dien-1-1-1
CAS 번호
펍켐 CID
켐스파이더
유니
케그
화학 및 물리적 데이터
공식C22H27N5O2
어금질량393.491 g·1998−1
3D 모델(JSmol)
  • CC1(CC(N1)(C)C)Oc2ccc(nn2)c3ccc(cc3O)c4c[nH]nc4)c
  • InChI=1S/C22H27N5O2/c1-21(2)10-16(11-22(3,4)27-21)29-20-8-7-18(25-26-20)17-6-5-14(9-19(17)28)15-12-23-24-13-15/h5-9,12-13,16,25,27H,10-11H2,1-4H3,(H,23,24)/b18-17+
  • 키:YIFFDXMJVNKGBL-ISLYRVAYSA-N

  • InChI=1S/C22H27N5O2/c1-21(2)10-16(11-22(3,4)27-21)29-20-8-7-18(25-26-20)17-6-5-14(9-19(17)28)15-12-23-24-13-15/h5-9,12-13,16,27-28H,10-11H2,1-4H3,(H,23,24)
  • 키:STWTUEAWRAIWJG-UHFFFAOYSA-N

브라나플람(개발코드 LMI070, NVS-SM1)은 노바티스가 척추 근육 위축증(SMA)을 치료하기 위해 개발 중인 실험용 약물이다. 스플리싱 패턴을 수정해 SMN2 유전자가 생산하는 운동신경 단백질 기능 생존량을 늘려 작용하는 피리다진 파생물질이다.[1][2]

2019년 7월 현재 브라나플람은 SMA 타입 1의 아동에서 임상 2상 단계에 있다.[3][4][5]

2020년 10월, 노바티스는 SMA를 위한 실험이 브라나플람이 사냥틴 단백질의 수준도 낮춘다는 것을 보여준다고 말했다. 헌팅틴 단백질을 낮추는 것은 헌팅턴 병을 치료하기 위해 여러 회사에서 연구한 주요 접근법 중 하나이다. 미국 식품의약국(FDA)은 헌팅턴병 치료를 위해 브라나플람에게 고아 마약류 지위를 부여했고, 노바티스는 2021년 HD 환자를 대상으로 한 임상시험을 마련하겠다고 발표했다.[6] 2021년 12월, Branaplam은 초기 HD 발명이 있는 성인 환자를 대상으로 한 2b상 연구를 위해 FDA로부터 Fast Track의 획기적인 명칭을 얻었다.[7][8]

브라나플람의 케토에놀 토토머리즘

참조

  1. ^ Palacino J, Swalley SE, Song C, Cheung AK, Shu L, Zhang X, et al. (July 2015). "SMN2 splice modulators enhance U1-pre-mRNA association and rescue SMA mice". Nature Chemical Biology. 11 (7): 511–7. doi:10.1038/nchembio.1837. PMID 26030728.
  2. ^ "LMI070". SMA News Today. Retrieved 2017-03-10.
  3. ^ "An Open Label Study of LMI070 in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA)". ClinicalTrials.gov. Retrieved 2017-03-10.
  4. ^ "Novartis Releases Update on LMI070 (Branaplam) Clinical Trial". CureSMA. 2017-09-20. Archived from the original on 2017-11-25. Retrieved 2017-10-07.
  5. ^ " Novartis announced that enrollment for the ongoing clinical trial of branaplan is now closed". 20 May 2019. Retrieved 2019-07-12.
  6. ^ "Novartis receives US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation for branaplam (LMI070) in Huntington's disease (HD)". novartis.com. Retrieved 2020-10-24.
  7. ^ MS, Marisa Wexler. "Branaplam for Huntington's on FDA's Fast Track; Phase 2 Trial Enrolling".
  8. ^ "Novartis receives FDA Fast Track designation for branaplam (LMI070) for the treatment of Huntington's Disease". Novartis.
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