복셀로터

Voxelotor
복셀로터
Voxelotor skeletal.svg
임상자료
상명옥스브리타
기타 이름GBT440, GBT-440
AHFS/Drugs.com모노그래프
메드라인플러스a620011
라이센스 데이터
경로:
행정		입으로
ATC 코드
법적현황
법적현황
식별자
  • 2-히드록시-6-{[2-(1-이소프로필-1H-피라졸-5-yl)-3-피리디닐]메트호시닐}벤츠알데히드
CAS 번호
펍켐 CID
드러그뱅크
켐스파이더
유니
케그
켐벨
화학 및 물리적 데이터
공식C19H19N3O3
어금질량337.379 g·1998−1
3D 모델(JSmol)
  • CC(C)N1C(=CC=N1)C2=C(C=CC=N2)COC3=CC(=C3C=O)o
  • InChI=1S/C19H19N3O3/c1-13(2)22-16(8-10-21-22)19-14(5-4-9-20-19)12-25-18-7-3-6-17(24)15(18)11-23/h3-11,13,24H,12H2,1-2H3
  • 키:FWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N

복셀로터는 옥스브리타라는 상표명으로 판매되며 낫세포병 치료에 사용되는 약이다.[1][2][3][4][5]Global Blood Therapeutics에 의해 개발된 복셀로터는 최초의 헤모글로빈 산소-선호도 모듈레이터다.[6]복셀로터는 낫 세포 환자의 헤모글로빈 수치를 높이고 용혈 지표를 감소시킴으로써 질병을 수정할 수 있는 잠재력을 가지고 있는 것으로 나타났다.[7]그것은 투여량 제한 독성 없이 낫 세포 환자와 건강한 자원 봉사자들에게 안전한 프로필을 가지고 있다.[8]

복셀로터는 2019년 11월 미국에서 12세 이상 노인들에게 겸상세포질환(SCD) 치료 승인을 가속화했다.[9][10]미국 식품의약국(FDA)은 이를 1급 의약품으로 보고 있다.[11]복셀로터는 2021년 12월 미국에서 4~11세 노인들에게 겸상세포질환(SCD) 치료 승인을 가속화했다.[12]

부작용

일반적인 부작용으로는 두통, 설사, 복통, 메스꺼움, 피로, 발진, 화농증이 있다.[9]

역사

복셀로터는 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 받았다.[10][9][13]FDA는 복셀로터 패스트트랙 지정과 고아 마약 지정 신청을 허가했다.[9][14]

복셀로터의 승인은 낫세포 질환을 앓고 있는 274명이 참여한 임상시험 결과에 따른 것이다.[9]

FDA는 Global Blood Therapeutics에 Oxbryta의 승인을 허가했다.[9][10]

사회와 문화

법적현황

2021년 12월 16일, 유럽 의약품청(EMA)의 인간 사용을 위한 의약품 위원회(CHMP)는 낫 세포 질환으로 인한 용혈성 빈혈증 치료를 목적으로 하는 약품 옥스브리타에 대한 시판 허가를 권고하는 등 긍정적인 의견을 채택했다.[15][16]이 약품의 지원자는 Global Blood Therapeutics 네덜란드 B.V.[15][16]

참조

  1. ^ "Oxbryta- voxelotor tablet, film coated". DailyMed. 3 December 2019. Retrieved 22 January 2020.
  2. ^ "Voxelotor for Sickle Cell Disease". Global Blood Therapeutics. Retrieved 9 December 2018.
  3. ^ "Voxelotor (Previously GBT440)". Sickle Cell Anemia News. Retrieved 13 December 2018.
  4. ^ "ASH 2017: The HbS Polymerization Inhibitor Voxelotor GBT440 Has Demonstrated Positive Initial Results in Adolescents With Sickle Cell Disease". PracticeUpdate. Retrieved 16 December 2018.
  5. ^ Adamson, Laurie (22 January 2018). "Voxelotor: A New Option for Young Patients With Sickle Cell Disease?". ASH Clinical News. Retrieved 16 December 2018.
  6. ^ "Voxelotor". PubChem. Retrieved 9 December 2018.
  7. ^ Vichinsky E, Hoppe CC, Ataga KI, Ware RE, Nduba V, El-Beshlawy A, et al. (August 2019). "A Phase 3 Randomized Trial of Voxelotor in Sickle Cell Disease". The New England Journal of Medicine. 381 (6): 509–519. doi:10.1056/NEJMoa1903212. PMID 31199090.
  8. ^ Hutchaleelaha A, Patel M, Washington C, Siu V, Allen E, Oksenberg D, et al. (June 2019). "Pharmacokinetics and pharmacodynamics of voxelotor (GBT440) in healthy adults and patients with sickle cell disease". British Journal of Clinical Pharmacology. 85 (6): 1290–1302. doi:10.1111/bcp.13896. PMC 6533444. PMID 30743314.
  9. ^ a b c d e f "FDA approves novel treatment to target abnormality in sickle cell disease". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 25 November 2019. Archived from the original on 25 November 2019. Retrieved 25 November 2019. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  10. ^ a b c "Drug Approval Package: Oxbryta". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 23 December 2019. Retrieved 22 January 2020.
  11. ^ "New Drug Therapy Approvals 2019". U.S. Food and Drug Administration. 31 December 2019. Retrieved 15 September 2020.
  12. ^ "FDA approves drug to treat sickle cell disease in patients aged 4 up to 11 years". U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Press release). 17 December 2021. Retrieved 17 December 2021. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  13. ^ "Drug Trials Snapshots: Oxbryta". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 11 December 2019. Archived from the original on 15 December 2019. Retrieved 15 December 2019. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  14. ^ "Voxelotor Orphan Drug Designation". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 25 November 2019. Archived from the original on 26 November 2019. Retrieved 25 November 2019. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  15. ^ a b "Oxbryta: Pending EC decision". European Medicines Agency. 17 December 2021. Retrieved 18 December 2021. 본문은 유럽 의약청의 저작권을 가지고 있는 이 출처에서 복사되었다.출처가 인정되면 재생산은 허가된다.
  16. ^ a b "New treatment for sickle cell disease". European Medicines Agency (RMA) (Press release). 17 December 2021. Retrieved 18 December 2021.

외부 링크

  • "Voxelotor". Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.