요코타 도시후미

Toshifumi Yokota
요코타 도시후미
横田俊文
태어난
모리오카, 일본
교육도쿄 대학
어워드
  • Garrett Cumming Research & Muscle Dystrophy Canada 기부 연구 의자
  • 헨리 M.신경과학과 투핀 교수
과학 경력
기관

도시후미 요코타(일본어: 田文 roman roman, 로마자: 요코타 도시후미)는 의학자로 앨버타 대학의 의학 유전학 교수이며, 개럿 커밍 연구 & 근디스트로피 캐나다 기부 연구 의장과 헨리 M.의 직함도 가지고 있습니다.신경과학의 [1]투핀 교수입니다.그는 FDA 승인 약물인 빌톨라르센의 [2][1]개발을 이끈 근육위축증에 대한 안티센스 올리고뉴클레오티드 기반 치료법에 대한 연구로 가장 잘 알려져 있다.그의 연구 관심사는 근육위축증과 유전병에 [3][4]대한 정밀 의학이다.슈프링거 네이처 [5][6]휴마나 출판사에서 분자생물학의 방법 시리즈로 출간된 두 권의 책을 공동 편집했으며 100여 편의 논문과 [7]특허를 발표했다.국제 저널 분자 과학, Genes, 둔 게놈 편집, 둔 생리학에서, 그리고 Nucleic, 아미노산, 종양 치료 학술지의 사설 게시판에 있으며 특히 의학 및 과학 자문 위원회 근육 위축 Canada,[13]의[8][9][10][11][12]과 캐나다 Neuromuscular 네트워크의 공동 설립자이다. (CAN-NMD)[14]

전기

요코타씨는 이와테현의 모리오카시에서 태어나,[15][3] 도쿄의 츠, 미에, 네리마를 포함한 복수의 도시에서 자랐다.처음에는 천체물리학에 관심이 있었지만, 도쿄 [3][16]대학에서 유전학 수업을 듣고 근위축증에 대한 유전자 치료 연구를 들은 후 그의 관심사가 바뀌었다.도쿄대학과 국립신경정신과학센터에서 연구연수를 받은 뒤 생체과학 박사학위를 취득해 골격근 [15][3]재생 메커니즘을 연구했다.그는 [17][15]일본과학진흥회 연구원으로 런던 임페리얼 칼리지, 해머스미스 병원 캠퍼스에서 박사 후 훈련을 마쳤다.그는 [18]앨버타 대학에 입학하기 전에 어린이 국립 의료 센터에서 연구원으로 일했습니다.현재 그는 앨버타 대학 의대 치의학부의 종신 교수로 Garrett Cumming Research & Muscle Dystrophy Canada 기부 연구 의장과 Henri M.의 친구로 재직하고 있습니다.2011년부터 신경과학 분야 Toupin 의장을 맡고 있다.[19][1]

주요 공헌

요코타의 연구는 신경근육 [2]질환에 대한 안티센스 올리고뉴클레오티드라고 불리는 인공 DNA/RNA 유사 분자의 단일 가닥을 사용하는 정밀 건강과 개인화된 유전 의학에 초점을 맞추고 있다.그의 연구는 엑손 줄넘기를 위한 안티센스 올리고뉴클레오티드의 치료 가능성을 보여주었습니다. 엑손은 프레임 교란시키고 mRNA 스플라이싱을 조절함으로써 돌연변이 유전자의 읽기 프레임과 기능을 회복시킬 수 있으며, 첫 번째 ti 동안 디스트로핀 복원에 수반되는 골격근 기능의 개선을 이끌 수 있습니다.Duchenne muscular dystrophy(DMD)[20][21][22]의 중증 동물 모델입니다.그의 연구를 바탕으로, 포스포로디아미드산 모르포리노 올리고머 안티센스 올리고뉴클레오티드인 빌톨라르센은 일본 제약회사 Nippon Shinyaku(NS Pharma)[1][4]와 협력하여 DMD 치료를 위해 개발되었습니다.Viltolarsen은 이후 일본, 캐나다,[23] 미국에서 실시된 임상실험을 거쳐 2020년 3월과 8월에 각각 일본 의약품 및 의료기기청, 미국 식품의약청으로부터 승인을 받았다.그의 팀은 또한 다중 안티센스 올리고뉴클레오티드를 사용하는 DMD 환자의 거의 절반을 위한 잠재적 치료법을 개발했고, 영양성 마우스 [24][25]모델에서 치료 효과를 입증했다.캐나다 심장 및 뇌졸중 재단의 지원을 받은 그의 팀은 펩타이드 결합 모르포리노(PPMO) 혼합물을 개발하여 심근의 디스트로핀과 디스트로핀의 발현을 회복시켰다.[26][27][28]2021년, 그의 팀은 다양한 유전자와 [29][30][31]엑손에 대한 엑손 건너뛰기에 사용될 수 있는 안티센스 올리고뉴클레오티드의 설계를 용이하게 하기 위해 안티센스 올리고뉴클레오티드의 데이터베이스와 함께 기계학습 매개 무료 온라인 애플리케이션인 eSkip-Finder를 개발했다.

캐나다 보건연구소와 캐나다 근디스트로피 연구소의 지원을 받아 그의 팀은 또한 Pieter Cullis와 [32][33]협력하여 지질 나노 입자를 이용한 안면근디스트로피의 안티센스 올리고뉴클레오티드 매개 치료법을 개발하고 있다.2020년, 그는 세포와 생쥐 모델에서 DUX4라고 불리는 독성 유전자의 발현을 무너뜨리는 가퍼라고 불리는 안티센스 올리고뉴클레오티드를 발견했다.[34][35]

명예

선택한 출판물

  • 요코타 T, Lu QL, 파트리지 T, 고바야시 M, 나카무라 A, 타케다 S, 호프만 E. 두첸 디스트로피 개에서 모르포리노 전신성 엑손스킵의 효능.앤 뉴롤, 2009, 65:667-76
  • 에치고야Y, 림K, 트리엔, 바오B, 미스큐B, 빌라MC, 노박JS, 하라Y, 이하이, 토우즈닉A, 맘차오이K, 아오키Y, 타케다S, 나가라주K, 무우이R야마, 마루.Duchenne 근디스트로피에서 Exon 51 스킵에 대한 정량적 안티센스 스크리닝 및 최적화.Mol Ther. 2017, 25(11) : 2561-2572.
  • 에치고야Y, 나카무라A, 아오키Y, 나가타T, 쿠라오카M, 우라사와N, 파네사D, 아이버센P, 콜레R, 마루야마R, 파트리지T, 타케다S, 요코타T가 모르포니노주그노에 의한 전신성 멀티엑손의 효과.검사님, Natl. 아카데미, 과학. 미국, 2017, 114(16), 4213-4218.
  • 림K, 에치고야Y, 나가타T, 쿠라오카M, 고바야시M, 아오키Y, 파트리지T, 마루야마R, 다케다S, 요코타T. 듀첸근육이영양견 모델 신생아에서의 멀티엑손 건너뛰기 치료 효과.몰, 2019년 10월 27일 76-86일
  • 에치고야Y, 림K, 멜로D, 바오B, 트리엔, 미조베Y, 마루야마R, 맘차우이K, 타니하타J, 아오키Y, 타케다S, 물리V, 더디W, 요코타T.DMD 유전자에 있는 안티센스 모르포리노의 돌연변이 맞춤형 칵테일을 사용하여 45-55 스킵.몰. 2019년 10월 27일 (11일) 2005-17일
  • 림케이, 마루야마R, 에치고야Y, 응웬큐, 카와하H, 찬드라S, 존스T, 존스P, 천Y, 요코타T.안면근위축증 치료제로서의 반센스 LNA 간극에 의한 DUX4 발현 억제.검사님, Natl. 아카데미, 과학. 미국 A. 2020, 117(28), 16509-16515.
  • 림K, 비텔A, 마루야마R, 에치고야Y, 응우옌Q, 황Y, 지엘레가, 장A, 천Y, 요코타T.파시오스카푸로후메랄근디스트로피 치료를 위한 안티센스 2'-O-메톡시에틸갭머에 의한 DUX4 전사 녹다운.몰. 2021년, 29(2): 848-58
  • 치바S, 림K, 셰리N, 안와르S, 에르쿠트E, 샤A, 아슬시T, 우S, 셰이크O, 마루야마R, 다카노H, 구니타케K, 더디W, 오쿠노Y, 아오키Y, 요코타.핵산 내성 2021, 49(W1): W193-W198.
  • 림케이, 우에스, 멜로D, 황Y, 지엘레가K, 샤MNA, 아슬레시, 로슈미R, 에치고야Y, 마루야마R, 물톤HM, 요코타T.Ducenne 근디스트로피 치료를 위한 DG9 펩타이드 결합 단일 및 다중 엑손 스킵 치료법 개발.검사님, Natl. 아카데미, 과학. 미국 A. 2022, 119 (9) e212546119.

레퍼런스

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외부 링크