액세스의 확대

Expanded access

접근성 확대 또는 동정적 사용은 임상시험 외부에서 진행 중인 임상시험의 등록기준을 충족하지 못하는 심각하거나 생명에 위협을 주는 조건을 가진 사람들이 장치를 위한 특별한 형태의 조사 신약 애플리케이션(IND) 또는 IDE 애플리케이션 하에서 승인되지 않은 약물 또는 의료기기를 사용하는 것이다.

이러한 프로그램에는 조기 액세스, 특별 액세스 또는 관리 액세스 프로그램, 동정심 있는 사용, 동정심 있는 액세스, 명명된 환자 액세스, 임시 사용 권한, 코호트 액세스 및 사전 승인 [1][2][3]액세스 등의 다양한 이름이 있습니다.

일반적으로 개인과 담당의사는 조사 대상 제품에 대한 접근을 신청해야 하며, 회사는 협력을 선택해야 하며, 의약품 규제 기관은 약품이나 장치의 위험과 가능한 편익이 충분히 이해되어 그 사람을 위험에 빠뜨릴 수 있는지 여부를 판단해야 한다.일부 국가에서는 정부가 약품이나 장치에 대해 비용을 지불하지만, 많은 국가에서는 약품이나 장치를 받는 데 필요한 의료 서비스뿐만 아니라 그 사람에 대해서도 비용을 지불해야 한다.

미국에서는 1970년대 후반 특정 환자에게 조사용 의약품을 제공하면서 동정심 있는 사용이 시작되었고, 1987년 개발 중인 HIV/AIDS 환자들이 약물에 대한 접근을 요청함에 따라 정식 프로그램이 수립되었다.중요한 법적 소송은 Abigail Alliance v. von Eschenbach로, 불치병에 걸린 사람들을 위한 조사 약물에 대한 접근을 옹호하는 단체인 Abigail Alliance가 법적 권리로 그러한 접근을 확립하려고 했던 것이다.대법원은 미승인 의약품에 대한 헌법상 권리는 없다고 주장해 온 기존 사례를 사실상 기각했다.

프로그램

2016년 현재, 시판 허가를 받지 않은 의약품에 대한 접근 규제는 유럽 의약품청이 국가 규제 기관을 위한 지침을 발행한 유럽연합을 포함한 국가별로 취급되고 있다.미국, 유럽 및 EU에서는 어떤 [1]기업도 개발 중인 의약품이나 장치를 제공하도록 강요할 수 없었다.

기업은 임상시험이 [2][3]끝난 후 임상시험에 참여하거나 해당 약물에 반응한 사람들에게 이러한 프로그램에 따라 약물을 제공하는 경우가 있다.

미국

2018년 현재 미국에서는 특정 [4][5]조건에서 개발 중인 미승인 의약품이나 의료기기를 구입할 수 있다.

이러한 조건은 다음과 같습니다.[5]

  • 약품이나 장치를 원하는 사람과 면허가 있는 의사 모두 참여할 의사가 있습니다.
  • 담당 의사는 환자의 질병이나 상태를 진단, 모니터링 또는 치료하는 데 사용할 수 있는 동등하거나 만족스러운 치료법이 없다고 판단합니다.
  • 조사 제품에서 사람에 대한 발생 가능한 위험이 질병 또는 상태에 의한 발생 가능한 위험보다 크지 않아야 한다.
  • FDA는 조사제품의 안전성과 효과에 대한 충분한 증거가 특정 상황에서 사용을 뒷받침한다고 판단한다.
  • FDA는 조사용 제품을 제공하는 것이 마케팅 승인을 지원하기 위한 임상조사의 시작, 수행 또는 완료에 방해가 되지 않는다고 판단한다.
  • 후원자(일반적으로 상업적 사용을 위해 조사 제품을 개발하는 회사) 또는 임상 조사자(또는 단일 환자 확장 접근 요청의 경우 환자의 의사)는 FDA의 법령에 부합하고 적용 가능한 임상 프로토콜(환자에 대한 치료 계획을 설명하는 문서)을 제출한다.e IND 또는 조사용 장치 면제 애플리케이션(IDE)에 대한 규제. 조사용 제품의 사용을 기술한다.
  • 다른 IND 애플리케이션(약물용), IDE 애플리케이션(장치용) 또는 임상시험에 참여할 수 없는 경우.

개인, 소규모 그룹 또는 대규모 [5]그룹이 약을 사용할 수 있습니다.

미국에서 의약품의 실제 제공은 제조사의 제공 의지와 지불 능력에 따라 달라집니다.유료화를 요구할 것인지,[1] 무료로 제공할 것인지 여부는 회사의 결정입니다.제조업체는 개별 IND에 대한 직접 비용만 청구할 수 있습니다. 소규모 그룹 또는 대규모 확장 [6]액세스 프로그램에 대한 간접 비용 일부를 추가할 수 있지만 모든 간접 비용은 추가할 수 없습니다.의사나 클리닉이 약품이나 장치의 사용에 필요한 경우,[1] 그들도 지불을 요구할 수 있다.

경우에 따라서는 EA 프로그램으로 접근을 제공하는 것이 제조사의 상업적 이익에 도움이 될 수 있습니다.예를 들어, 이것은 회사가 약품이나 장치가 승인되기 전에 돈을 벌 수 있는 방법입니다.기업은 매년 EA 프로그램에 따라 의약품 또는 기기를 공급받는 사람들로부터 수집된 데이터를 FDA에 제공해야 한다. 이 데이터는 예기치 않은 부작용이 발생할 경우 의약품 또는 기기의 승인에 도움이 되거나 유해할 수 있다.제조사 역시 법적 책임을 지고 있습니다.제조업체가 조사 제품에 대해 요금을 부과하기로 선택한 경우, 이 가격은 제품이 [1]마케팅용으로 승인된 경우 가격에 대한 추후 논의에 영향을 미칩니다.

주법

2019년 2월 현재 41개 주에서 제조사가 미국 FDA [7]승인 없이 말기 환자에게 실험용 의약품을 제공할 수 있도록 허용하는 시행권법을 통과시켰다.Jonathan Darrow와 Arthur Caplan을 포함한 법률, 의학 및 생명윤리학자들은 사람들이 FDA의 확장된 접근 프로그램을 통해 이미 사전 승인 접근권을 획득할 수 있고, FDA가 일반적으로 사전 [8][9]승인 접근권을 획득하는 데 있어 제한 요소가 아니기 때문에 이러한 주 법은 실질적인 의미가 거의 없다고 주장했다.

유럽

유럽에서는 유럽 의약품청이 회원국이 따를 수 있는 지침을 발표했다.각 나라마다 규정이 있고, 그들은 다르다.예를 들어 영국에서는 이 프로그램을 "약물에 대한 조기 접근" 또는 EAMS라고 하며 2014년에 설립되었습니다.EAMS에 따라 의약품을 제공하려는 기업은 1단계 데이터를 의약품 및 의료제품 규제청에 제출하고 이른바 "기약 혁신 의약품"(PIM) 지정을 신청해야 합니다.그 지정이 승인되면 데이터가 검토되고, 그 검토가 긍정적일 경우, 국민건강서비스는 약물에 접근할 수 있는 기준에 부합하는 사람에 대해 비용을 지불할 의무가 있다.2016년 현재, 오스트리아, 독일, 그리스,[1] 스페인에서도 정부는 마약의 조기 접근에 대한 비용을 지불했다.

의약품 시판 허가를 받은 후에도 유럽에서 확대 프로그램을 이용하는 경우가 있다.약도 각 회원국에서 규제 절차를 거쳐야 하고, 일부 국가에서는 이 과정이 1년 가까이 걸릴 수 있기 때문이다.기업은 [1]이 프로그램 하에서 판매를 조기에 시작할 수 있다.

필리핀

필리핀에서는 등록되지 않은 약물의 사용이 의사, 전문가, 보건기관 또는 사회를 통해 허용되며, 이는 필리핀의 식품 의약국으로부터 시한부 또는 중병 환자의 치료를 위한 특정 인정 사용 허가(CSP)를 취득할 수 있습니다.CSP의 발행은 1992년 [10]보건행정명령 제4호에 명시되어 있다.

CSP를 원하는 사람은 다음 정보를 제공해야 한다. 즉, 환자가 등록되지 않은 약물의 추정량, "등록되지 않은 약물이 조달될 수 있는 허가된 약품/장치 시설" 및 "제품 사용이 인정되고 승인된 전문의의 이름과 주소"이다. CSP도 처리를 위해 입수할 수 있다.필리핀에서 [10][11]일반적으로 불법인 대마초에도 불구하고 의료용 대마초.

역사

미시시피 대학에서 정부를 위해 사육하는 약용 대마초

미국에서 가장 먼저 확장된 접근 프로그램 중 하나는 1978년에 설립된 동정심 있는 사용 IND로, 제한된 수의 사람들이 Mahmoud ElSohly 대마 연구 프로젝트 책임자의 지도 하에 미시시피 대학에서 재배된 의료용 대마초를 사용할 수 있도록 허용했습니다.그것은 국립 약물 남용 연구소에 의해 관리된다.

그 프로그램은 로버트 C 이후에 시작되었다. 랜달은 FDA, 마약 집행국, 국립 마약 남용 연구소, 법무부 및 보건복지부를 상대로 소송을 제기했습니다.[12]녹내장을 앓고 있던 랜달은 대마초를 사용하는 것이 의학적으로 필요하다고 여겨졌기 때문에 그에게 불리하게 제기된 마리화나 재배에 대한 형사 고발에 맞서기 위해 불가피하다는 관습법 원칙을 성공적으로 사용했다.[12]1976년 11월 24일, 연방 판사 제임스 워싱턴은 그의 [13]: 142 [14]손을 들어주었다.

랜달 대 미국에서의 합의는 FDA의 동정심 있는 IN 프로그램의 [12]법적 근거가 되었다.녹내장과 같이 대마로 완화되는 것으로 알려진 특정 조건을 가진 사람들만 대마초를 사용할 수 있었다.그 범위는 나중에 1980년대 중반 에이즈 환자들로 확대되었다.최고조에 달했을 때, 15명이 그 약을 받았다. 43명이 그 프로그램에 승인을 받았지만, 의사가 필요한 서류를 완성한 사람들 중 28명은 [15][13]대마초를 전혀 받지 못했다.이 프로그램은 1992년 공중 보건 당국이 과학적 가치가 없다는 결론을 내리고 조지 H.W. 부시 행정부의 정책으로 인해 새로운 사람들을 받아들이는 것을 중단했다.2011년 현재,[16] 4명의 사람들이 이 프로그램에 따라 정부로부터 대마초를 계속 제공받고 있다.

에이즈 유행이 한창일 때 이 프로그램의 폐쇄는 미국에서 의료용 대마초 운동의 형성을 이끌었습니다.[17]이 운동은 처음에 에이즈 환자들에게 거식증과 낭비 증후군을 치료하기 위한 대마초를 제공하려고 했던 운동입니다.

2001년 11월 Frank Burroughs는 그의 딸 Abigail을 [18]추모하기 위해 Abigail Alliance for Better Access to Developmental Drugs를 설립했다.그 동맹은 말기 질환을 앓고 있는 사람들을 대신해서 조사 약물의 더 넓은 가용성을 추구한다.이 소송은 패소한 소송으로 가장 잘 알려져 있는데, 아비게일 얼라이언스 대 폰 에셴바흐는 워싱턴 법률재단이 이 소송에서 소송을 대리했다.2007년 8월 7일, 8 대 2의 판결에서, 미국 컬럼비아 특별구 항소법원은 [19]동맹의 손을 들어준 이전의 판결을 뒤집었다.2008년 미국 대법원은 이들의 항소를 기각했다.이 결정은 말기 환자들에게 "치료 효과가 입증되지 않은 잠재적으로 독성이 있는 약물"[20]을 요구할 법적 권리가 없다는 항소심 판결을 남겨두었다.

2014년 3월 버지니아주 출신의 7세 소년 조시 하디는 제약회사 치메릭스에 [21]의해 브린시도포비르에 대한 가족들의 요청이 거절되었을 때 조사용 약물에 대한 소아과 접근에 대한 대화를 불러일으킬 정도로 전국적인 화제가 되었다.회사는 암 옹호 단체들의 압력으로 결정을 번복했고, 조쉬는 그의 [22][23]생명을 구한 약을 받았다.2016년 소아암 옹호 단체인 Kids v Cancer는 의사들과 가족들에게 신청 [24]절차를 안내하기 위해 Compassivient Use Navigator를 시작했습니다.이후 FDA는 신청 절차를 간소화했지만 제조사에 [25][26]제품 제공을 요구할 수는 없다고 강조했다.FDA는 연간 약 1,500건의 확장 액세스 요청을 받고 그 [27]중 99%를 승인합니다.

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레퍼런스

인용문

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  8. ^ Darrow, Jonathan J.; Sarpatwari, Ameet; Avorn, Jerry; Kesselheim, Aaron S. (2015). "Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs". New England Journal of Medicine. 372 (3): 279–286. doi:10.1056/NEJMhle1409465. ISSN 0028-4793. PMID 25587952.
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외부 링크

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