프로QR

ProQR
프로QR
유형일반의
나스닥: PRQR
산업바이오테크놀로지 제약
설립.2012
본사
라이덴
주요 인물
Daniel de Boer (최고경영자)
상품들RNA 치료제
종업원수
  • 150
웹 사이트http://www.proqr.com/

ProQR Therapeutics NV(NASDAQ: PRQ)는 네덜란드 라이덴에 본사를 둔 생명공학 회사입니다.이 회사는 2012년에 CEO(최고경영자)인 Daniel de Boer에 의해 자금 지원을 받았습니다.안과적 응용을 통한 희귀 유전질환의 RNA 치료제 개발을 전문으로 하고 있다.

역사

ProQR은 CEO Daniel de Boer와 공동창업자 Henri Termeer, Dinko Valerio 및 Gerard Platenburg에 [1][2][3][4]의해 2012년에 설립되었습니다.

이 회사의 초기 파이프라인은 낭포성 섬유증(CF)[5]을 치료할 수 있는 소분자 약물이나 유전자 치료법을 개발하는 것이었다.2016년 환자의 [5]낭포성 섬유화 트랜스막 컨덕턴스 레귤레이터(CFTCR) 유전자 코딩을 대상으로 한 QR-010 분자의 임상 시험에서 양성 개념 증명(PoC)이 달성되었다.그 후, 동사는, 다른 희귀 [5]질환의 치료에의 파이프라인을 확장했습니다.

2017년에는 중추신경계 [6]치료제 개발에 중점을 두고 라이덴에 Amylon Therapeutics라는 ProQR의 스핀아웃이 설립되었습니다.

2021년 ProQR은 Eli Lilly 및 Company와의 "간 및 신경계의 유전자 장애"에 초점을 맞춘 악시오머 기술에 대한 협업을 발표했습니다.그들은 ProQR이 5000만 달러(선불 2000만 달러)와 3000만 [7]달러의 지분 투자를 받는 계약에 서명했다.

프로젝트

이 회사의 현재 파이프라인에는 레버 선천성 암모라시스, (LCA10) 영양성 표피분해성 황소증, 망막색소증 및 어셔 [5][8][9]증후군을 포함한 희귀 유전 질환의 잠재적 치료제가 포함되어 있습니다.

ProQR은 [10]RNA를 바꾸는 데 주력해 유전질환을 대상으로 하는 안과 전문기업이다.악시오머라고 불리는 이 회사의 RNA 편집 기술은 RNA에 [9]표적 단일 뉴클레오티드를 변경할 수 있다.이 회사의 궁극적인 목표는 시력 상실을 멈추고 잠재적으로 [11]되돌림으로써 유전적인 망막 질환을 치료하는 것입니다.라이덴에 본사를 두고 있는 것 외에 매사추세츠주 [11]캠브리지에서도 활동하고 있습니다.

개발된 약품 개발

이 회사의 [12][13]주요 후보 제품 중 하나인 QR-110은 LCA10을 치료하기 위해 개발되고 있다.이 물질은 변이된 RNA 영역을 결합함으로써 정상적인 CEP290 단백질 [14]형성을 가능하게 합니다.

「 」를 참조해 주세요.

레퍼런스

  1. ^ Weisman, Robert (20 January 2018). "Henri Termeer isn't exactly settling into retirement". The Boston Globe. Boston Globe Media Partners, LLC. Retrieved 11 February 2022.
  2. ^ McBride, Ryan (10 May 2013). "Henri Termeer rediscovers the 'Genzyme feel' in world of biotech startups". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Retrieved 11 February 2022.
  3. ^ Carroll, John (9 September 2014). "Termeer-backed ProQR lays out terms for $75M IPO". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Retrieved 11 February 2022.
  4. ^ Taylor, Nick Paul (13 September 2017). "ProQR spins out CNS assets to form RNA rare disease biotech". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Retrieved 11 February 2022.
  5. ^ a b c d Rodríguez Fernández, Clara (12 March 2018). "A Dutch Company on the Quest Against Cystic Fibrosis". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022.
  6. ^ Rodriguez Fernandez, Clara (14 February 2017). "New Dutch Spin Out will Treat Stroke with RNA Therapy". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022.
  7. ^ Adams, Ben (8 September 2021). "Eli Lilly follows up MiNA pact with a 2nd $1B-plus RNA collab, this time with ProQR". FierceBiotech. FierceMarkets Inc. Retrieved 11 February 2022.
  8. ^ Rossi, Krista (25 May 2018). "Daniel de Boer, CEO of ProQR, Explains RNA Treatment, QR-313, for DEB". Rare Disease Report. Retrieved 11 February 2022.
  9. ^ a b Dale, Alex (13 February 2018). "ProQR Tackles Blindness Caused by a Rare". LaBiotech.eu. Retrieved 11 February 2022.
  10. ^ Van Zuidam, Joanne (22 September 2017). "The Art of Editing RNA". Drug Discovery Trends. Retrieved 4 April 2018.
  11. ^ a b Let's Chat About...ProQR's work in treatments for inherited retinal disease. Hope in Focus. YouTube. 31 January 2022. Retrieved 11 February 2022.
  12. ^ Mathias, Tamara (5 September 2018). "ProQR soars as childhood blindness drug succeeds in early trial". Reuters. Retrieved 4 April 2018.
  13. ^ Kilgore, Tomi (5 September 2018). "ProQR's stock rockets to pace all gainers after upbeat drug trial results". MarketWatch. Dow Jones & Company. Retrieved 4 April 2018.
  14. ^ Brown, Amy (6 September 2018). "Proqr hits the gas on blindness project". Evaluate.com. Retrieved 10 April 2018.

외부 링크